一文看CAR-T細胞療法發展現狀與趨勢 中美引領研發風潮

高治療成本制約規模化發展

CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T-Cell），中文全稱叫做嵌合抗原受體T細胞，是細胞治療領域中最熱門的分支療法之一。簡單地說，CAR-T療法是通過基因改造技術，在T細胞（人體內一種重要的免疫細胞）上加入一個嵌合抗原受體，從而讓免疫T細胞不僅能夠特異性地識別癌癥細胞，同時可以激活T細胞殺死癌癥細胞。

目前，CAR-T療法主要用于治療血液瘤。以Car-T療法為代表的細胞及基因治療相對于當下的藥物治療具有更精準，更強效，更低毒，更廣譜等優勢，有望成為現有藥物治療手段的重要補充和協同，擁有廣闊的市場空間。

由于前期研發成本高，導致CAR-T治療費用高企，而價格昂貴是CAR-T最令人詬病的地方，也是現階段制約其大規模市場化的主要因素。全球各個國家都在積極探索醫保覆蓋CAR-T治療費用的可行性方案。今年2月，美國醫保與醫助服務中心率先宣布將CAR-T細胞治療正式納入醫保；5月份日本中央社會保險醫療協議會批準將諾華的CAR-T細胞治療產品Kymriah于5月22日起納入醫保，定價約3350萬日元（約合人民幣210萬元）。通用型CAR-T、非病毒載體CAR-T等下一代療法已經進入眼簾，有可能引領CAR-T由小眾變為基礎癌癥療法。

在制備方面，由于病毒載體在制備時間、監管以及潛在的插入誘變等局限性，非病毒載體轉導CAR-T的相關試驗在快速增加。

中美引領CAT-T療法研發

截至2019年5月，全球CAR-T治療臨床試驗登記項目507項，主要分布在中國和美國，歐洲、日本和南半球的臨床試驗數量要少得多。這與接受和投資新興療法的意愿、衛生監管政策以及社會差異都相關。具體來看，中國以224例CAR-T治療臨床試驗居于全球首位，美國以186例位居第二，兩國分別占全球試驗總數的44%和37%。

從地區分布來看，臨床試驗數量主要集中在美國得克薩斯州和中國北京，兩地試驗數量均突破40例，排名全球地區第一和第二位；賓夕法尼亞州、加利福尼亞州、馬里蘭州、廣東省和上海市的CAR-T試驗數量均超30例，位列第二梯隊；江蘇省、華盛頓州和紐約州臨床試驗數量突破20例，歸為第三梯隊。三大梯隊的數量差別不大，競爭激烈。

在CAR-T療法相關專利上，中美兩國也是名列前茅。目前，CAR-T細胞療法相關的1914個專利文件，它們分屬于399個專利家族。專利家族指的是同一項發明，由于專利保護的地域性和局限性，需要在不同地區和機構進行重復申請。按專利申請人所在地區分，美國和中國科研人員分別占專利申請人總數的39%和33%。按專利家族的數目統計，美國遞交的專利家族數目達209個，排名第一，而中國遞交的專利家族數目為101個，位居第二。

1914個CAR-T細胞療法專利申請中49%由醫藥公司遞交，其中瑞士諾華是遞交專利方面的領頭羊，申請的專利家族數目達到29個，總計申請178項專利。從下表可看到，全球CAR-T細胞療法相關專利數量排名TOP 10的公司中，中國公司占據一半，分別是蘇州普羅達生物科技有限公司、北大未名生物工程集團有限公司、上海優卡迪生物醫藥科技有限公司、科濟生物醫藥有限公司和北京馬力喏生物科技有限公司，5家公司共計申請專利35項，申請的專利家族達59個。

在申請CAR-T相關專利的科研機構中，美國的賓夕法尼亞大學的申請數量在全球遙遙領先，專利家族數量達到54個，申請的專利達到428項。中國只有解放軍總醫院躋身全球CAR-T細胞療法相關專利TOP 10科研機構，專利家族數量達5個，申請的專利10項。

更多數據參考前瞻產業研究院發布的《全球精準醫療行業發展前景預測與投資戰略規劃分析報告》

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