NewCo弱爆了，美國Biotech開始流行“專利權”融資

（圖片來源：攝圖網）

作者|林藥師 來源|醫曜

“NewCo”無疑是2024年醫藥圈最火的融資模式。

所謂“NewCo”，指的是藥企剝離管線授權給予資本聯合成立的新公司，以此換取股權和現金。雖然融資金額較為有限，但也不失為一種資本寒冬中的“破局”路徑。

然而，“NewCo”合作雖然火熱，但對于投資者而言卻并非完全正向的。畢竟上市公司需要剝離潛力管線，才能成功實現“NewCo”，在這一過程中上市公司對于潛力管線的權益將被大幅稀釋，因此我們一直將“NewCo”看成藥企背水一戰的不得已而為之。

就在國內高度聚焦NewCo模式時，美國的Biotech公司卻早已開啟了一種圍繞“專利權”的全新融資模式。通過復盤這次融資案例，希望能夠帶給國內藥企們一些新的融資思路。

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“專利權”融資

今年11月4日，美國Biotech公司Syndax宣布，與Royalty公司達成一項融資協議，雙方將基于潛力藥物Niktimvo達成價值3.5億美元的專利融資協議。

具體而言，Syndax將從Royalty公司獲得3.5億美元的現金，而Royalty公司則獲得Niktimvo美國銷售額13.8%的特許權使用費，直至累計付款達到8.225億美元。

Niktimvo 是一種抗CSF-1R抗體，于今年8月14日獲FDA批準用于體重至少40公斤，在至少兩種全身性治療失敗后的慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）成人和兒科患者。雙方合作的基礎在于對Niktimvo的高預期，雖然全球已經有多款針對cGVHD適應癥的藥物上市，但Niktimvo卻是首個針對驅動因素CSF-1R的抗體，預計將于2025年初在美國開啟商業化。

值得注意的是，這并非Syndax圍繞Niktimvo進行的首個融資交易，很早之前Syndax就已經與Incyte公司達成全球BD協議。2021年9月，Syndax公司將Niktimvo的全球大部分商業化權益授權給了Incyte公司，Syndax僅保留美國市場50%的權益份額。

作為回報，Incyte需要支付Niktimvo 55%的美國研發費用及全部的海外研發費用，此外還需要支付Syndax公司1.17億美元首付款和2.3億美元潛在的里程碑款項，以及兩位數的海外銷售分成。

不同于“NewCo”模式的權益交割，“專利權”融資不涉及權益交割，投資方為了確保投資的成功率，往往會選擇確定性比較高的臨床后期產品進行投資。

Royalty公司就是一家專注于“專利權”交易的“獵藥者”，它曾參與過修美樂、伊布替尼等眾多知名藥品的專利權交易。憑借“獨特”的商業模式，Royalty成功在2020年于美股進行IPO，雖然如今股價連續暴跌，但其在當年算得上是美股熱門公司之一。

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透視CSF-1R靶點

之所以Royalty公司愿意投資Niktimvo，本質原因還是在于對CSF-1R靶點的看好。

移植物抗宿主?。℅VHD）是由于移植后異體供者移植物中的T淋巴細胞，經受者發動的一系列“細胞因子風暴”刺激，極大增強了其對受者抗原的免疫反應，以受者靶細胞為目標發動細胞毒攻擊。其中，慢性移植物抗宿主病是白血病行造血干細胞移植后長期生存者死亡的重要原因，也是嚴重影響患者生存質量的首要因素。

臨床上，cGVHD的治療主要以糖皮質激素、環孢素、BTK抑制劑和JAK抑制劑為主，雖然可用藥物很多，但對因的靶向藥物卻很少。2021年7月，賽諾菲的‌ROCK2抑制劑Rezurock正式在美國獲批cGVHD適應癥，成為全球首個獲批的靶向藥物，但也只是后線藥物。

與現有療法不同，Niktimvo是一種單抗生物藥，填補了現有療法的缺口，適用于符合體重要求且至少經過兩次系統性治療后病情仍未得到控制的患者。雖然Niktimvo目前也是一款后線藥物，但其卻擁有聯用被用于更早治療階段的潛力，Incyte正在進行一項中期研究，評估該藥物與蘆可替尼的聯合使用效果。

如果Niktimvo能夠在聯用方案中取得效果，那么其有望成為cGVHD適應癥的基石藥物，或許這才是Royalty公司愿意在Niktimvo身上下注的真實原因。

除cGVHD適應癥外，CSF-1R靶點還是腱鞘巨細胞瘤（TGCT）的對因靶點，不過該適應癥市場競爭明顯激烈得多。第一三共的 CSF-1R 抑制劑Pexidartinib已于2019年8月上市，成為唯一獲批的TGCT針對CSF-1R的靶向藥物。但由于Pexidartinib副作用較高，其被FDA給予“黑框”警告，可見安全性是這一靶點的重要標準。

第一三共之后，Deciphera制藥的vimseltinib已達TGCT的3期臨床終點，目前正在美國和歐洲尋求商業化；SynOx 制藥的Emactuzumab及和譽的ABSK021均處于臨床3期之中，亦有望在未來兩年獲批上市。這些藥物均針對Pexidartinib副作用問題進行改進，或許其中就有改變CSF-1R靶點預期的藥物。

從整體看，CSF-1R靶點商業價值有望在未來兩年爆發，尤其是cGVHD適應癥，市場空間很大，CSF-1R更是具備成為基石藥物的潛力。

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藥企需要發散思維

無論是傳統BD，還是NewCo，抑或是“專利權”融資，其本質都是圍繞創新藥的IP進行的資本交易，但具體的操作過程卻天差地別。

“專利權”融資，是一種“有限”的出售，并不涉及藥物權益的交割，而更像是一種基于“藥物”預期的對賭。對于交易雙方而言，這種方式會將彼此風險最小化。

對Royalty這樣的投資機構而言，通過鎖定確定性預期的藥物，以較小的資金換取數倍于此的利潤，即使藥物失敗也僅失去小部分資金，而且還不用為所選擇的藥物配備商業化團隊，完全是“躺平式”投資。

另一方面，藥企也不會吃虧，“專利權”融資更是極好的。它本質上相當于二次質押融資，即使之前已經完成過傳統BD交易，但依然可以將自身所保留的權益出讓。通過這個融資交易，藥企可以提前獲得寶貴的資金用于后續管線研發，且不用再承擔商業化失敗的風險；當藥物銷售額滿足條款后，藥企還可以收回質押的權益，保證股東的長期利益。

所謂資本市場，并非只有股市一條路，二級市場之外亦有廣闊的空間。NewCo的意義在于突破了藥企執著于二級市場融資的執念，這雖然屬于突破但卻并不足夠。隨著中國醫藥產業的不斷成熟，市場中的融資花樣也會逐漸豐富，企業必須提早進行思維切換。

優秀管線的權益除了可以出售外，其實也是可以租賃的。

編者按：本文轉載自微信公眾號：醫曜，作者：林藥師