臍血儲存有望拉動干細胞醫療產業化增長

——我國干細胞醫療產業現狀及展望

干細胞具有自我更新能力、高度繁殖以及多向分化的潛能，被醫學界稱為“萬用細胞”，其產業化發展主要包括基因藥物、基因診斷試劑、干細胞產品以及干細胞移植。

基于多年的融資上市咨詢經驗，以及對生物制藥產業的持續跟蹤研究，IPO咨詢機構前瞻投資顧問IPO項目八部總監譚格非發現，干細胞技術及開發近年來一直受到國內外資本市場的熱捧，僅在美國納斯達克掛牌的上市股票中，干細胞概念股的相關市值就超過300億美元。

而在國內，干細胞與再生醫學產業是中國最具發展潛力的新型高科技生物產業之一，加快發展這一產業對提高人類生活水平，造福人類健康具有十分重要而現實的意義。據有關機構估計，我國干細胞市場目前在 20 億元左右，預計未來 5 年中國干細胞產業收入將達到 300 億，年均增長率達 170%。

國內干細胞產業面臨三大挑戰  商業化首當其沖

中國把干細胞研究列入了國家863和973計劃，而且前幾年美國限制干細胞研究給中國干細胞市場帶來了機會，很多美國專家都找中國企業或研究機構合作，經過十幾年的發展，我國干細胞整體上已排名世界前十。

然而在干細胞治療市場方面雖然國內已有不少單位初步嘗試使用干細胞治療，并有部分病例起得非常良好的效果，但因為市場尚未成熟，也未得到國家的正式審批，同時缺少產業化的產品。這些問題大大限制了我國干細胞產業化的發展，尤其是干細胞治療市場，因此，中國急需制定適合干細胞技術特點的標準、法規和管理辦法，以引導中國干細胞產業健康發展。

（1）技術未成熟，商業化程度低

世界范圍內，美國屬于在該領域較為領先的國家之一，但是美國政府國家衛生研究院（National Institutes of Health）認為，該領域還存在重要的技術障礙，需要通過更長的時間才能克服。從銷售額方面看，2006年治療風濕性關節炎等免疫性疾病的3個生物藥，Enbrel（安進公司，融合蛋白）、Humira（雅培公司，單克隆抗體藥）和Remicade（強生公司，單克隆抗體藥）的銷售總和為85億美元，其銷售毛收入占當時醫藥市場的總體銷售比例非常低。

就我國而言，也有一些科學家曾在某國際會議上得過優秀論文獎，但多數定位于應用基礎研究，距離商業化更為遙遠。如果將造血干細胞治療、骨髓移植等納入范圍，那么中國干細胞治療也不算一個非常陌生的名詞，但是干細胞治療的規范化比較晚，到2009年國家出臺了相關規定，基本沒有產業化的產品，因此，大規模市場化暫時還比較遙遠。

（2）灰色地帶，行業不規范

目前一些處在灰色地帶的“干細胞治療”在中國也不鮮見，例如一直為國內外媒體經常提及的國內某公司就進行了涉及腦癱、腦梗死、II型糖尿病、脊髓損傷、肌肉萎縮性脊髓側索硬化癥等20多種疾病的“神經干細胞移植”治療。這類治療的真實性值得懷疑，這類治療實施過程中根本沒有得到國家的正式審批，屬于不規范的灰色地帶。

（3）市場需求大，前景廣闊

不可否認的是中國干細胞治療的市場在不斷擴大，根據相關的資料，專家預測目前中國干細胞治療市場的年增長幅度超過100%。不論是臨床研究的準入標準，還是干細胞研究的研發外包，甚至關聯于干細胞與再生醫學研究服務的機構，都將在這個產業鏈中占有巨大的市場份額。因此在目前發展的初期，及早的介入干細胞研究產業鏈中，將能夠在干細胞產業爆發的下一輪占得先機。2006年4月，細胞產品國家工程研究中心所屬的間充質干細胞庫已在天津落成。這個中國唯一的間充質干細胞庫將致力于干細胞產品的研發和生產，并提供干細胞儲存等服務。

完整產業鏈催生干細胞醫療的三大市場板塊：臍帶血庫、新藥篩選、細胞治療

目前，我國已經形成每一環節都盈利的干細胞產業鏈。上游公司，如中國臍血企業集團（CCBC）、ST 中源等，通過與科研院所合作，共同出資建立公司控股各地區臍帶血庫，利用其自體庫進行干細胞的采集和存儲業務。下游公司，如北科生物、上海聯創等，則為干細胞移植提供技術服務，比如干細胞分離、擴增和臨床應用技術等。醫院則是干細胞采集和移植的場所。

但近年來，行業競爭加劇，這些從事干細胞技術服務企業都有向全產業鏈覆蓋的趨勢。上游的公司向下游產業延伸，加大對干細胞臨床應用技術的研發；下游的企業向上游產業滲透，紛紛建立自己的干細胞庫。

?上游：干細胞的采集與儲存（干細胞存在業務），主要來源于胚胎臍帶血，臍帶血保存庫分為公共庫和自體庫。公共庫接受公眾臍帶血捐贈，免費保存，支持自用；自體庫收費保存，僅為自用。

?中游：干細胞的增殖與干細胞制劑的開發，主要是關于干細胞增殖以及干細胞的基因藥物的研發與銷售。

?下游：干細胞的治療業務，主要是關于干細胞的移植及應用

根據以上產業鏈劃分，干細胞治療治療領域已具備廣闊的市場規模，形成了臍帶血庫、新藥篩選和細胞治療三大市場板塊。其中，臍血儲存（臍血庫）是目前國內干細胞行業中最成熟也最重要的產業化項目。

目前，臍血庫（全稱叫“臍帶血造血干細胞庫”）是專門提取和保存臍帶血造血干細胞并為患者提供查詢的特殊醫療機構。國際上也稱之為臍血銀行或生命銀行。中國的臍血庫包括公共庫和自體庫。公共庫奉行公益原則，接受公眾臍帶血捐贈，免費保存，以作日后提供給病患進行異體移植；而自體庫，實行收費保存，臍帶血也只用于保存者自體移植所用。 

中國已批準 10 家臍帶血庫的建設，但只有 7 家獲得衛生部頒發的《臍帶血造血干細胞庫執業許可證》。它們分別是北京、天津、上海、廣東、四川、山東和浙江。

臍帶血庫對干細胞技術服務企業非常重要。按我國的法律，每一個省級區域只會有一家擁有衛生部發的執業許可證的臍帶血庫。因此，臍帶血庫意味著企業擁有在這一地區的唯一的合法經營權。

干細胞產業鏈上游企業主要是靠提供臍血庫自體庫的臍帶血造血干細胞存儲服務來贏利的。以青島大學醫學院附屬醫院為例，臍帶血保存的最新收費標準顯示，根據保存期限的不同，分為 6 年、12 年、18 年三種類型，收費分別為 12200 元、14800 元和 16800 元。CCBC的收費標準是一次性交費 5800 元再加上以后每年 500 元的維護費用。如果是存 20 年，則總共交費 15800 元（不考慮時間價值）。近三年，CCBC 來自臍帶血自存業務的收入都占其總營收的 99%以上。

上市公司中，中源協和和金衛醫療都有子公司從事臍帶血干細胞儲存業務，其中金衛醫療擁有北京和廣州兩地方臍帶儲存業務牌照，而ST協和子公司協和干細胞基因工程有限公司則擁有天津市臍帶血造血干細胞庫。

下游企業主要是為醫院提供干細胞治療技術來盈利。北科生物是典型的例子。成立 5年來，累計治療病例已達 10000 例，已經成為世界著名的五大干細胞治療中心之一。在過去 5 年時間，公司的營業收入復合年均增長率為 110%，利潤復合年均增長率為 186%。

目前國內從事干細胞產業相關的企業有數十家，如協和干細胞基因工程有限公司、天津昂賽細胞基因工程有限公司、深圳市北科生物科技有限公司、吉林大學通源生物工程有限公司等從我國干細胞公司上市情況分析，上市公司中并未有公司直接涉及干細胞研究開發領域，中源協和(600645，CH)和金衛醫療(00801，HK)都有子公司從事干細胞資源存儲服務業務。金衛醫療2011年持有中國臍帶血股份為40.9%，經營北京和廣東省兩地的臍帶血庫；中源協和子公司協和干細胞基因工程有限公司則擁有天津市臍帶血造血干細胞庫。我國很多干細胞企業還建立了工程研究中心，如中國醫學科學院血液學研究所是國家干細胞工程技術研究中心的依托單位，天津昂賽細胞基因工程有限公司是國家發展改革委員會細胞產品國家工程研究中心的依托單位。

我國干細胞產業發展前景展望

干細胞醫療技術作為一種新型的治療疾病的療法，其研究的科學價值在于其誘人的應用前景。如果最終能夠成功誘導和調控胚胎干細胞的分化與增殖，將對胚胎干細胞的基礎研究和臨床應用帶來積極的影響，使之有可能在以下領域發揮重要作用。

（1）揭示人及動物的發育機制及影響因素，為健康保健產業提供新的發展機遇。

生命最大的奧秘便是人是如何從一個細胞發展為復雜得不可思議的生物體的。人胚胎細胞系的建立及人胚胎干細胞研究，可以幫助我們理解人類發育過程中的復雜事件，使人深刻認識數十年來困擾著胚胎學家的一些基本問題，促進對人胚胎發育細節的基礎研究。人胚胎干細胞的體外可操作性，可以一種倫理上可接受的方式，提供在細胞和分子水平上研究人體發育過程中極早期事件的方法。這種研究不會引起與胎兒實驗相關聯的倫理問題，因為僅靠自身胚胎干細胞是無法形成胚胎的。

通過此類研究，能有效的解決某些遺傳疾病的提前預防問題，改善病患的生命質量，提高人類的自然壽命，為人類的長源發展乃至優化提供了機遇。

（2）藥學研究方面，在造血干細胞和胚胎干細胞研發的基礎上，積極開展神經干細胞的研究。

干細胞系可分化為多種細胞類型，又是能在培養基中不斷自我更新的細胞來源。它發展為胚體后的生物系統，可模擬體內細胞與組織間復雜的相互作用，這在藥物研究領域具有廣泛的用途。胚胎干細胞有望在短期內就能體現的優勢在于藥物篩選中。目前用于藥物篩選的細胞都來源于動物或癌細胞這樣非正常的人體細胞，而胚胎干細胞可以經體外定向誘導，為人類提供各種組織類型的人體細胞，這使得更多類型的細胞實驗成為可能。雖不會完全取代在整個動物和人體上的實驗，但會使藥品研制的過程更為有效。當細胞系實驗表明藥品是安全的且效果良好，才有資格在實驗室進行動物和人體的進一步實驗。

在候選藥物對各種細胞的藥理作用和毒性試驗中，胚胎干細胞提供了對新藥的藥理、藥效、毒理及藥代等研究的細胞水平的研究手段，大大減少了藥物檢測所需動物的數量，降低了成本。另外，由于胚胎干細胞類似于早期胚胎的細胞，它們有可能用來揭示哪些藥物干擾胎兒發育和引起出生缺陷。人胚胎干細胞還可以用于其它用途。由于這類細胞本質上可以無限量地產生人體細胞，它們對于旨在發現稀有人蛋白的研究計劃理應有用。國際上許多制藥公司、學者都瞄準了這一重要的研究領域。

（3）干細胞研究的臨床醫療運用前景廣闊

干細胞最誘人的前景和用途是生產組織和細胞，用于“細胞療法”，為細胞移植提供無免疫原性的材料。任何涉及喪失正常細胞的疾病，都可以通過移植由胚胎干細胞分化而來的特異組織細胞來治療。如用神經細胞治療神經退行性疾病(帕金森病、亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默病等)，用胰島細胞治療糖尿病，用心肌細胞修復壞死的心肌等。

由于干細胞在體外具有無限或較長期地進行自我更新和多向分化的潛能，這使得干細胞不僅成為很多生物醫學基礎領域的重要研究工具，而且可以用干細胞移植技術來治療各種難治性疾病，以及在試驗室內產生各種組織器官成為可能。

干細胞還是基因治療最理想的靶細胞。這里的基因治療是指用遺傳改造過的人體細胞直接移植或輸入病人體內，達到控制和治愈疾病的目的。這種遺傳改造包括糾正病人體內存在的基因突變，或使所需基因信息傳遞到某些特定類型細胞。